O Ministério da Saúde anunciou uma estratégia inédita para viabilizar o acesso ao medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, através do Sistema Único de Saúde (SUS). Este acordo estabelece que o pagamento está vinculado ao desempenho da terapia, garantindo o medicamento gratuitamente aos pacientes, que serão acompanhados por uma equipe especializada para monitorar seu progresso.
Segundo o IBGE, estima-se que entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, 287 crianças tenham AME. Pela primeira vez, o SUS oferecerá a terapia gênica, fazendo do Brasil um dos seis países a garantir este tratamento na rede pública de saúde.
O Zolgensma, produzido pela Novartis, é direcionado a crianças de até 6 meses, desde que não usem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Este medicamento é um dos mais caros do mundo, com um custo médio de R$ 7 milhões. A aquisição foi possível após negociações para o menor preço de lista mundial.
Funcionamento do Tratamento no SUS
Os preparativos e exames iniciam na próxima semana, nos 28 centros de referência em 18 estados, como Alagoas, Bahia, e São Paulo. Um comitê acompanhará os pacientes por cinco anos para avaliar os resultados da terapia.
O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas será publicado nos próximos dias, orientando sobre a assistência aos pacientes. A oferta inovadora no Brasil resulta de um acordo de risco que condiciona os pagamentos aos resultados terapêuticos alcançados.
O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento escalonado: 40% do custo no ato da infusão, e 60% restante em parcelas baseadas nos resultados clínicos ao longo de 48 meses. Pagamentos serão cancelados em caso de óbito ou progressão para ventilação mecânica permanente.
Desde 2020, o Ministério da Saúde, atendendo a 161 ações judiciais, investiu R$ 1 bilhão no acesso ao Zolgensma. Para as crianças fora da faixa etária aprovada, o SUS disponibiliza nusinersena e risdiplam para AME tipos 1 e 2.
Conforme o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD), foram realizadas 800 prescrições desses medicamentos só em 2024. A incorporação do Zolgensma representa um avanço significativo no tratamento de doenças raras, impactando positivamente a vida dos pacientes e suas famílias.
Nos encontros previstos entre o Ministério da Saúde e associações de pacientes, será ampliado o diálogo sobre tratamentos e esclarecidas dúvidas das famílias afetadas pela AME.
No contexto nacional, estima-se que as doenças raras afetem menos de 65 pessoas a cada 100 mil, com AME interferindo na produção de uma proteína crítica para a sobrevivência dos neurônios motores. Atualmente, 152 medicamentos são ofertados pelo SUS, e quase 34% das novas tecnologias têm sido direcionadas ao tratamento de doenças raras desde 2023.
